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ABC MADRID 14-07-2017 página 42
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ABC MADRID 14-07-2017 página 42

  • EdiciónABC, MADRID
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42 SOCIEDAD VIERNES, 14 DE JULIO DE 2017 abc. es conocer ABC Reino Unido El juez del caso Charlie, abierto a cambiar de postura y dejar vivir al bebé L. V. E. M. LONDRES MADRID Luz verde al primer tratamiento a la carta contra la leucemia El avance terapéutico, probado en EE. UU. actúa sobre las células T de cada paciente RAFA IBARRA MADRID Lucha contra la leucemia y el linfoma Linfocitos B Los linfocitos B son parte del sistema inmunológico y juegan un importante papel en la lucha contra la infección en el cuerpo. La leucemia y el linfoma son el resultado del mal funcionamiento de los linfocitos B que les lleva a convertirse en malignos y que se reproducen a un ritmo anormal Los padres del bebé inglés Charlie Gard, Chris Gard y Connie Yates, tienen un hilillo de esperanza. El juez Nicholas Francis, de la División de Familia del Tribunal Superior de Londres, se mostró ayer por primera vez abierto a reconsiderar su postura inicial y permitir a los padres que traten a su hijo, enfermo de síndrome de depleción del ADN mitocondrial, con una terapia nucleósica experimental en Estados Unidos. La enfermedad de Charlie, que solo padecen 16 personas en el mundo, es un extraño desorden que inhabilita la capacidad del cuerpo de dar energía a los músculos, hasta que el cuerpo sufre un fallo respiratorio total. El magistrado Francis, que en abril pidió que se desconectasen los aparatos que mantienen con vida al bebé, dando la razón al hospital Great Ormond donde el bebé lleva ingresado desde octubre de 2016. A través de su portavoz, Alistair Marsden, los padres admitieron ayer que confían en que el juez falle en favor de la vida de su hijo al dar el permiso para buscar un tratamiento alternativo con expertos especializados en el síndrome que afecta a Charlie. Evidencias científicas Los médicos que atienden a Charlie en el hospital de niños Great Ormond, de Londres, quieren desconectar los aparatos que mantienen con vida al bebé para que éste tenga una muerte digna pues creen que no tiene posibilidades de mejorar. Pero contra esa opinión ya se ha pronunciado un grupo de siete científicos internacionales, entre ellos dos médicos del Hospital barcelonés Vall D Hebrón, que han mostrado que se puede tratar a Charlie. Aunque tampoco se han prodigado en dar detalles del tratamiento hasta que el juez Francis diga su última palabra. Lo que sí dijo ayer el juez, so pretexto de esas nuevas evidencias científicas, es que no quiere cerrar la puerta a una determinación final sobre la vida del niño. La vista del juicio donde Francis debe decidir, que se celebró el pasado lunes y se aplazó a este jueves en segunda instancia, se prolongó durante todo el día de ayer, si bien el magistrado admitió a fuentes jurídicas británicas la poca probabilidad de manifestarse con premura sobre el caso. La situación de Gard ha despertado una gran polvareda mediática y el interés del Papa y el presidente Donald Trump. Este último reclamó en su cuenta de Twitter que consientan tratar a Charlie en su país. El primer tratamiento que modifica genéticamente el sistema inmunológico de un enfermo para combatir la leucemia podría estar disponible antes de que finalice 2017 después de que un panel de expertos de EE. UU. haya recomendado su aprobación a las autoridades sanitarias de EE. UU. (FDA) tras analizar los resultados de un ensayo clínico en el que el 79 de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B que recibieron la terapia seguían vivos un año después. La LLA es un tipo de cáncer infantil muy común en el que la quimioterapia no siempre tiene los efectos esperados. Este revolucionario tratamiento, CTL 019, ha sido desarrollado en la Universidad de Pensilvania y en principio sería comercializado por la firma Novartis. Se basa en las células T de cada paciente, que se obtienen a través de un procedimiento similar a la diálisis. A continuación, se reprograman las células para que tengan la capacidad de cazar y destruir las células tumorales una vez que se trasfunden al paciente. Para ello, se desactiva el sistema inmune del enfermo y se trasplantan las nuevas células diseñadas que contienen una proteína similar a un anticuerpo, llamada receptor de antígeno quimérico (CAR) confeccionado para dirigirse a la proteína CD 19 que se localiza sobre la superficie de las células B. Signos y síntomas Sudores nocturnos Contusión excesiva, hemorragias nasales frecuentes o graves, sangrado de las encías Ganglios linfáticos inflamados Pérdida de peso Dolor o sensación de plenitud en el estómago Tratamiento Mayor riesgo de infecciones Fatiga, debilidad, falta de aliento Quimioterapia Terapia de radiación Terapia biológica Terapia de transplante de células madre Agentes no específicos de quimioterapia ABC FUENTE: Janssen Aterrizaría en Europa y España en el año 2019 Los tiempos de aprobación de medicamentos en Europa son más lentos que en EE. UU. Si se aprueba este año, en Europa podría estar a finales de 2019, y luego cada país seguiría sus procedimientos, que incluyen la negociación del precio con el laboratorio que posee la patente. Los españoles que lo necesiten podría acceder a él a través de un ensayo clínico o mediante uso compasivo explica el especialista José Juan Rifón. De momento, el Hospital San Juan de Deu de Barcelona ha participado en un ensayo clínico con estas terapias, pero Rifón espera que en los próximos años habrá más ensayos y mayor posibilidad de incluir pacientes, aunque siempre en hospitales con gran experiencia en trasplantes y terapia celular. En todo caso, los resultados de la terapia son muy esperanzadores. La joven Emily Whitehead, de 12 años, fue la primera niña en recibir esta terapia genética en 2012, en un hospital de Pensilvania, cuando tenía 6 y acompañó ayer a los expertos en la presentación de los resultados de la FDA. Un hito terapéutico En 2014 la FDA dio a esta terapia genética el estatus de avance terapéutico Es un hito comenta a ABC José Juan Rifón, de la Clínica Universidad de Navarra (CUN) Y no será el único, añade, porque se investiga en otros tipos de linfocitos, receptores y enfermedades (linfomas, mieloma, etcétera) en los que en un futuro muy lejano podría haber terapia a la carta para un seleccionado grupo de pacientes. Entre el 80 y el 90 de los niños con LLA se curan con quimioterapia intensa o trasplante de médula ósea, pero hay muy pocas opciones para los pacientes restantes. Los expertos recomiendan que la FDA apruebe la terapia CTL 019 para niños y adolescentes que no responden al tratamiento y adultos menores de 25 años. En España se calcula que cada año se diagnostican unos 600 casos de LLA. Es una oportunidad de un tratamiento muy prometedor para los pacientes que no responden a los tratamientos actuales asegura Pere Barba Suñol, del Hospital Vall d Hebrón y miembro de la So- ciedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) No hay que olvidar añade que la LLA es el cáncer más frecuente en niños La recomendación para su aprobación en EE. UU. es una buena noticia, aunque tiene matices. Rifón explica que esta terapia única sólo estará indica- Terapia esperanzadora Es una oportunidad muy prometedora para los pacientes que no responden a los tratamientos actuales da en pacientes y situaciones muy concretas. Además, hay que tener en cuenta las complicaciones a largo plazo, de las que aún no tenemos mucha información apunta Barba Suñol. Por otro lado, la terapia tampoco estaría indicada en adultos, que tienen una peor respuesta a las actuales y donde hay una mayor necesidad de nuevos tratamientos indica Rifón. Y, por último, queda el tema económico. Se trata de un tratamiento muy costoso coinciden los dos expertos consultados por este periódico. Si la FDA lo aprueba, las terapias CAR- T podrían costar hasta 500.000 dólares (unos 443.200 euros)

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