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ABC MIÉRCOLES 31- -10- -2007 Las centrales nucleares registraron en 2006 un 69 más de sucesos que el año anterior 93 Escribirá un libro de su caso para recaudar fondos Después de más de cuatro meses de cautiverio hospitalario, junto a sus dos hijos y su marido que en todo este tiempo se han exiliado de su hogar para hacerle compañía, María Cinta Barberá volverá hoy a su casa. Con el alta médica bajo el brazo, un corazón renovado y... una misión. Escribirá un libro sobre su odisea, con la ayuda del fisioterapeuta que la ha asistido en el hospital, y destinará los beneficios de su venta a ayudar a pacientes de cáncer y de insuficiencia cardíaca. Quiero vivir al cien por cien lo que me ha dado la vida, pero también quiero ayudar a otras personas explicando mi historia afirmó rotunda; y pidió a los medios de comunicación que la acompañeñ para propagar su historia por doquier. Puedo llegar al corazón de muchos pacientes sentenció sin apelación posible. Una terapia génica tiene éxito contra la enfermedad de El aceite de la vida Los dos niños con ADL que han recibido el tratamiento han mejorado un año después N. RAMÍREZ DE CASTRO MADRID. Médicos franceses han probado por primera vez una terapia génica en dos niños para intentar corregir una grave enfermedad degenerativa llamada adrenoleucodistrofia (ADL) Un año después del éxito del tratamiento, los resultados se presentan con cautela porque aún deben considerarse preliminares. Pero sí son muy esperanzadores explicó ayer Patrick Aubourg, médico del Hospital San Vicente Paul de París (Francia) y director del ensayo en el que colabora el grupo del Hospital Necker, el primero en curar con terapia génica a unos niños burbuja sin sistema inmune. Los nuevos resultados, aún sin el aval de una publicación científica, se han presentado en el congreso europeo de la Sociedad de Genética y Terapia Celular, celebrado en Holanda. La adrenoleucodistrofia es una rara enfermedad hereditaria que, en la modalidad más severa, provoca una degeneración neurológica progresiva del enfermo hasta llevarlo a un estado vegetativo. Los niños que heredan esta enfermedad poseen un gen defectuoso que impide al organismo producir una enzima, esencial para el sistema nervioso. La enzima impide la acumulación de ácidos grasos de cadena larga en el sistema nervioso. Sin ella, los ácidos grasos se acumulan y desencadenan un ataque a la mielina, la vaina que protege a las neuronas. Este mismo trastorno es el que inspiró la película El aceite de la vida el filme protagonizado por Susan Sarandon y Nick Nolte que contaba una historia real, la de un matrimonio desesperado por encontrar una cura para su hijo Lorenzo. La respuesta a la enfermedad no parece que sea aquel aceite. El tratamiento más aceptado es el trasplante de médula ósea, aunque tampoco es la solución definitiva para los enfermos. Este trasplante sólo se puede aplicar en las fases iniciales de la patología y se debe contar con la dificultad de encontrar un donante compatible y el riesgo del rechazo. La solución que propone el equipo del doctor Aubourg es un tratamiento experimental que trata la enfermedad desde el origen, al introducir un gen terapéutico para corregir el defectuoso. Lo hace con la propia médula ósea de los enfermos, con lo que se elimina el riesgo del rechazo. Para tratar a los pequeños pacientes, primero, extrajeron la médula ósea de los pacientes y aislaron las células madre sanguíneas. Estas células fueron tratadas e infectadas con un virus, el VIH del sida, que actuó como un taxi biológico para transportar la versión correcta del gen defectuoso. Un año después del tratamiento, todas las células de la sangre TERAPIA GÉNICA CONTRA LA ADRENOLEUCODISTROFIA Los dos niños padecen una patología hereditaria que provoca una degeneración neurológica por la presencia de un gen defectuoso. Ese error impide al organismo que produzca una enzima necesaria para evitar la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso 1 Médicos del Hospital San Vicente de Paul y Necker de París extrajeron células de su médula ósea y aislaron las células madre sanguíneas 2 Añadir un gen terapéutico Estas células fueron tratadas e infectadas con un virus, el VIH del sida, que actuó como un taxi biológico para transportar la versión correcta del gen defectuoso una solución puente que vino en forma de bomba cardíaca. María Cinta podría haber pasado años con esta bomba cardíaca. atada a un cable que va de su corazón, pasa por debajo de la piel y se conecta a una baterías externas que alimentan el aparato. En su caso su condena comportó la reclusión en el hospital. El culpable: una intolerancia genética a los anticoagulantes administrados por vía oral que hubiera podido tomar en casa. Finalmente, se curó del cáncer y su corazón se recuperó tras descargar parte del trabajo en un máquina. Paradójicamente, cuando se le anunció que iba a ser liberada del dispositivo mecánico, Cinta lloró más que cuando se lo iban a poner. Yo llegué a amar a esa máquina, era mi esperanza, y cuando me la quitaron me enfadé. Pensaba: ¿por qué he tenido yo la suerte de no necesitarla, ahora que ya me había acostumbrado a ella? explicó la paciente, quien ayer concluyó su comparecencia ante la prensa con una lista inmensa de agradecimientos a personas y entidades. De todo corazón. 3 soportan bien el gen introducido. Y los niños han vuelto a producir la enzima que evita la acumulación de ácidos grasos en el sistema nervioso. Si se confirman estos resultados, la terapia podría ser una revolución. Uno de los temores es que el efecto se mantenga. Pero también que surjan complicaciones por utilizar un virus tan peligroso como el del sida. Más información sobre la terapia: http: www. aphp. fr Consiguen que células madre de la médula ósea se transformen en hueso en vez de en grasa J. M. N. MADRID. El investigador norteamericano Clinton T. Rubin, de la Universidad Estatal de Nueva York, ha conseguido, por medio de un sencillo método que no implica el uso de fármacos, aumentar en apenas 15 semanas un 27 %l a masa ósea de ratones en laboratorio, al mismo tiempo que se reducía en ellos, en el mismo porcentaje, la cantidad de grasa. En concreto, el método utilizado por este científico consiguió evitar que células madre de la médula ósea se convirtieran en grasa y las indujo a convertirse en células formadoras de hueso. Este sorprendente resultado, recogido por The New York Times y que se publicará el próximo 6 de noviembre en la revista Proceedings fue logrado a base de colocar a los ratones durante quince minutos al día, cinco días a la semana y durante 15 semanas, sobre una plataforma que vibraba continuamente a una frecuencia tan baja que apenas sería perceptible. El propio Rubin no podía creer los resultados de su experimento cuando se encontró con ellos. En su artículo, el investigador explica que son precisamente esas ligeras vibraciones las que inducen a las células a transformarse en un tipo de tejido y no en otro, tal y como sucede, por ejemplo, con el brazo golpeador de los tenistas, con mayor densidad ósea que el otro. Sin embargo, no sería el ejercicio, sino las pequeñas contracciones musculares (las vibraciones del experimento) lo que producirían ese resultado. Si se confirma, el hallazgo podría ser muy útil contra la obesidad y la osteoporosis. Más información sobre http: www. csub. scs. es ABC Las células con el gen terapéutico se inyectaron en los niños. Seis meses y un año después del tratamiento, los niños han vuelto a producir la enzima que les faltaba y han mejorado