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ABC VIERNES 22- -6- -2007 CIENCIAyFUTURO www. abc. es cienciayfuturo 95 NUEVA ESTRATEGIA CONTRA EL PÁRKINSON Cultivo de adenovirus Lóbulo frontal Lóbulo Temporal Sonda Lóbulo parietal Tálamo 2 Bulbo raquídeo Lóbulo occipital Cerebelo 4 1 Doce pacientes con párkinson avanzado han probado una terapia génica experimental para controlar los síntomas de su enfermedad. Divididos en tres grupos, recibieron una dosis alta, media o baja del tratamiento 2 Los científicos utilizaron un adenovirus como vector o taxi biológico para transportar miles de millones de copias de un gen que estimula la producción de GABA, un neurotransmisor clave en el parkinson 3 La terapia fue inyectada directamente en uno de los hemisferios del cerebro. Con anestesia local, se realizó un orificio del tamaño de una moneda para introducir una sonda y liberar el tratamiento. 48 horas después los enfermos recibieron el alta hospitalaria Un año después de la intervención no se detectaron efectos secundarios de gravedad. Todos los pacientes tratados experimentaron una mejoría de sus síntomas (temblor, rigidez, dificultades de coordinación... La mejoría se notó más, en el lado del cuerpo que se corresponde al hemisferio cerebral donde se liberó la terapia Primer éxito de una terapia génica experimental contra el párkinson ABC Doce pacientes con la enfermedad avanzada mejoran el control del movimiento y no sufren efectos adversos N. RAMÍREZ DE CASTRO MADRID. Los enfermos de párkinson podrían contar con una nueva opción para mejorar sus síntomas. Médicos del Hospital Weill Cornell de Nueva York han culminado la primera etapa de una ensayo clínico que prueba la eficacia y seguridad de una terapia génica en el tratamiento de este mal neurodegenerativo. Los primeros resultados son más que alentadores aunque los doce pacientes tratados estaban en una fase muy avanzada de la enfermedad y sólo se administró la terapia en un hemisferio cerebral, según se detalla en la revista científica The Lancet Los enfermos recibieron un tratamiento experimental que consiste en introducir directamente en el cerebro miles de millones de copias de un gen, capaz de estimular la producción de un neurotransmisor que falla en las personas con párkinson. La pérdida de este neurotransmisor, llamado GABA, genera un exceso de actividad en la zona subtalámica del cerebro que altera la motricidad y el movimiento. Porque la enfermedad de Parkinson no sólo destruye las células nerviosas que producen dopamina, también reduce los niveles de GABA necesarios para aplacar el exceso de actividad neuronal. Con la terapia génica se busca calmar esa actividad y devolver al cerebro el control de los movimientos. Para ello, los investigadores introdujeron el gen terapéutico con un virus, que actuó como un taxi bioló- gico para transportar el gen a la región afectada del cerebro. El virus empleado fue un adenovirus que ya había demostrado su seguridad en otros ensayos de terapia génica, aplicado directamente al cerebro. Los millones de partículas del virus manipulado se introdujeron con una fina cánula del calibre de un cabello, tras hacer un pequeño orificio en el cráneo de los doce voluntarios. La intervención se realizó con anestesia local mientras los enfermos estaban despiertos y conscientes. A las 48 horas del ingreso hospitalario recibieron el alta. Tres meses después, empezaron a mejorar. Un año después, ninguno había sufrido reacciones adversas y to- Con anestesia local dos experimentaron alguna mejoría. Los síntomas se redujeron en las fluctuaciones 5 on- off variaciones impredecibles de los síntomas parkinsonianos. Un dato de interés es que el efecto fue más llamativo en el lateral del cuerpo que se correspondía al hemisferio donde se depositó la terapia. En las próximas fases del ensayo, se probará a tratar las dos zonas del cerebro y se espera lograr un avance mayor. La reducción de síntomas fue más importante en nueve de ellos, y especialmente relevante en cinco. En el mejor de los casos, los síntomas se redujeron en un 65 Pero el tratamiento que recibieron los participantes en el ensayo no fue el mismo. A los doce pacientes se les dividió en tres grupos. A ca- El escáner de sus cerebros también mostró cambios en el metabolismo, similares a los que se logra con la cirugía del párkinson da grupo se le proporcionó una dosis alta, media o baja del tratamiento. La mejoría no fue sólo clínica. Imágenes de PET, un escáner sofisticado, proporcionaron la prueba de que el metabolismo cerebral también cambió tras la intervención. Un año después, se vieron diferencias entre la mitad del cerebro que recibió la terapia y la que quedó sin tratar, donde también hubo signos de mejoría. Uno de los autores de la investigación, el doctor Michael Kaplitt, no dudó en calificar esta nueva estrategia contra el párkinson como un hito histórico Necesitamos validar los resultados en un ensayo con más enfermos, pero creemos que la terapia génica puede ser un nuevo tratamiento en la lucha contra ésta y otras enfermedades neurológicas dijo. Un hito histórico La alternativa a la implantación de electrodos La investigación del centro médico Weill Cornell es la prueba de concepto de que la terapia génica puede convertirse en una estrategia contra el párkinson. Aunque aún faltan ensayos clínicos más amplios para confirmar su seguridad y eficacia, como afirma en The Lancet Jon Stoessl, experto en párkinson de la Universidad British Columbia de Canadá. Si se confirman los resultados sería una alternativa a la estimulación cerebral profunda, que consiste en la colocación de electrodos en el cerebro. Como la terapia génica, la cirugía reduce el exceso de actividad neuronal localizado en el núcleo subtalámico, una condición asociada al agravamiento de la enfermedad. La estimulación cerebral se logra con unos electrodos colocados en los dos hemisferios cerebrales. La operación dura de 4 a 6 horas, es muy delicada y el implante aumenta el riesgo de infección. Más información sobre la investigación: http: www. med. cornell. edu